「今度は注射でコレステロールを下げます」記事へのコメント

確かに

[y_tambe (8218)]

確かにApoBをターゲットにした点はトリッキーですね。尤も、その点をカバーするためにChol-conjugatedの対照については、lucやmismatchだけでなく、RNAi効果の弱い配列まで使ってますから、データとしてはそれなりの説得力はありますね。
＃ただ大きなTopicである分、「Natureだからなあ」という点で、今ひとつ「信じきれない部分がある」のも事実だけど ^^

ちょうど先日invitrogenがsiRNAの売り込みに来たんですが、invitrogenでもtransfection用のsiRNAに修飾を付けて導入効率を上げる製品を出してるようです。ただし、どういう修飾かは例によって企業秘密でしたけど。私はそっち方面には疎いのですが、おそらくベンチャーを中心にしてDNA修飾方法に関して凌ぎを削っているのでしょうね。

何にせよ、このシステムが本当に効果があるのならば、随分といろんな応用が見込めますね。遺伝子治療についてはトランジェントなノックダウンでよければいいというものに限られるかもしれませんが、少なくともノックアウトマウスを作らずとも簡単に個体レベルでのノックダウンが可能ですし、それに他の動物でのノックダウン系にも道を拓くものになりそうです。

そうですねえ

[kaho (2741)]

これが哺乳類の系に有効かもというのは理解できるのですが，一時的なLDL減少が見られても疾患のリスクを減らせるほどかどうかは分からないというのが問題なのですよね．
半減期が95minだということは治療に使うとしたら毎日注射（それも50mg/kgの量で）だし，それは慢性高血圧の治療としてどうなのだろう，と思いますし，この意味でもApoBでなくて他のターゲットを使った方が良かったのではないかと思ってしまうところです．ApoBをsilencingしたせいでLDL/HDLの量を量るためにNMRまで使うはめになってるし．

まあ民間会社がやることなので実際の医療に結びつくターゲットでないと意味がなかったのだろうとは思います．
純粋な研究手法としてみれば発生過程を観察するためのtemporally conditionalな方法としてすごく面白いし，使いたい人はいるでしょうね．

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kaho