脳や脊髄に遺伝子治療薬を直接注射。難病などで進む治験計画

あるAnonymous Coward 曰く、

体内に遺伝子を入れて病気を治す遺伝子治療の臨床試験（治験）計画が増えているそうだ。脳や脊髄を対象にしたもので、遺伝子の異常による難病のほか、ALS（筋萎縮性側索硬化症）やアルツハイマー病の計画が2020年から順次始まるとされる。

脳には異物の侵入を防ぐ「関門」があることから創薬が難しいそうだが、遺伝子治療に使う特殊なウイルスはそこを通り抜けられる。加えた遺伝子が働き続けることで、遺伝病でも長く効果が期待できるとしている。

自治医科大らのチームは、運動機能が徐々に弱る難病「脊髄小脳失調症1型」の遺伝子治療治験を21年に実施したい考え。細胞内でウイルスが分解されにくくなる独自の遺伝子の運び役ウイルスを作成。病気を抑える物質を作る遺伝子を入れたウイルスを脊髄に注射して小脳に届けるとしている。

情報元へのリンク